Dossier spécial - Les traitements par ARN interférents en cardiologie

Les ARN interférents : c’est quoi ? Comment ça marche ? 

ARN, ADN, protéines ? On est souvent un peu perdu, mais il est pourtant important de ne pas les confondre car les fonctions de ces molécules sont très différentes. Avec les ARN interférents, on ne touche pas le code génétique (c’est à dire l’ADN) mais on vient bloquer spécifiquement l’expression d’un ARN messager cible, empêchant ainsi la synthèse d’une protéine.

Pourquoi viser l’ARN ?

Tous les ARN contenus dans une cellule deviennent autant de cibles potentielles pour le développement des médicaments. Les effets thérapeutiques attendus seront ceux liés à la modification de l’expression de la protéine qui provient de l’ARN messager ciblé.

Mis à jour le jeudi 4 novembre 2021

Comment fonctionnent les thérapies basées sur l’ARN interférence ?

Pour les ARN interférents, la forme double brin de l'ADN est importante et va procurer un avantage thérapeutique.

Mis à jour le vendredi 17 décembre 2021

Traitements par ARN interférents en cardiologie : pourquoi ce n’est pas de la thérapie génique

Les ARN interférents n’agissent pas au niveau du noyau mais au niveau du cytoplasme. Ils n’interférent pas avec le code génétique mais avec la copie de ce code au niveau de l’ARN.

Mis à jour le vendredi 17 décembre 2021

Thérapies par ARN interférents en cardiologie : comment ça marche ?

Dans cette vidéo, Jean-Sébastien Hulot expose l’intérêt des ARN interférents dans le traitement des maladies cardiovasculaires. Il aborde ainsi les différents niveaux d’action, leur fonctionnement et leur administration.

Publié le jeudi 4 novembre 2021

Les ARN interférents : un renouveau pharmacologique ?

Les ARN interférents sont une nouvelle forme de thérapie moléculaire qui utilise des mécanismes naturels pour inhiber la synthèse de protéines cibles et a priori pathologiques. On est donc bien loin de nos médicaments habituels qui viennent interagir avec cette protéine déjà formée, on est ici au contrôle de la source. Mais au-delà du mode d’action très original, les conséquences pharmacologiques sont bien plus grandes : Rythme d’administration ? Libération ciblée de l’ARN interférent dans l’organe concerné ? Les ARNi bouleversent les concepts pharmacologiques.

Peut-on cibler un organe donné avec un ARNi ?

Il faut « empaqueter » les ARN interférents pour pouvoir les administrer, et la nature du paquet va déterminer la cible où seront délivrés ces ARN interférents.

Mis à jour le jeudi 4 novembre 2021

ARN interférents : des fréquences d’administration de plus en plus espacées

Après la délivrance d’un ARN interférent, on obtient une réduction de l’expression de la protéine ciblée durable et stable pendant plusieurs semaines. Une administration d’ARN interférents permet donc un effet thérapeutique pendant plusieurs semaines.

Mis à jour le jeudi 4 novembre 2021

Quelles maladies cardiovasculaires sont et seront concernées par les ARN interférents ?

Le développement des ARN interférents concerne en premier lieu des maladies rares et qui sont liées à l’expression de protéines pathologiques par le foie. L’exemple qui concerne le plus les cardiologues est celui des amyloses à transthyrétine.

Mis à jour le vendredi 5 novembre 2021

^{1. Département Médico-Universitaire Cardiovasculaire & Transplantation - Hôpital Européen Georges Pompidou - Paris, France}

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