Dossier spécial - Les traitements par ARN interférents en cardiologie

Mis à jour le vendredi 5 novembre 2021
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Jean-Sébastien Hulot
Pr Jean-Sébastien Hulot
Cardiologue, Paris1

Tout le monde a entendu parler des vaccins contre le COVID-19 à base d’ARN messager, mais probablement moins des ARN interférents qui commencent à arriver dans l’arsenal thérapeutique des cardiologues.

Cette newsletter présente quelques repères clés sur l’ARN interférence, leurs mécanismes d’action et leurs applications médicales afin de mieux comprendre ces médicaments ARN avant de les utiliser.

Les ARN interférents : c’est quoi ? Comment ça marche ? 

ARN, ADN, protéines ? On est souvent un peu perdu, mais il est pourtant important de ne pas les confondre car les fonctions de ces molécules sont très différentes. Avec les ARN interférents, on ne touche pas le code génétique (c’est à dire l’ADN) mais on vient bloquer spécifiquement l’expression d’un ARN messager cible, empêchant ainsi la synthèse d’une protéine.

Les ARN interférents : un renouveau pharmacologique ?

Les ARN interférents sont une nouvelle forme de thérapie moléculaire qui utilise des mécanismes naturels pour inhiber la synthèse de protéines cibles et a priori pathologiques. On est donc bien loin de nos médicaments habituels qui viennent interagir avec cette protéine déjà formée, on est ici au contrôle de la source. Mais au-delà du mode d’action très original, les conséquences pharmacologiques sont bien plus grandes : Rythme d’administration ? Libération ciblée de l’ARN interférent dans l’organe concerné ? Les ARNi bouleversent les concepts pharmacologiques.

1. Département Médico-Universitaire Cardiovasculaire & Transplantation - Hôpital Européen Georges Pompidou - Paris, France

 

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