Extension d'AMM européenne pour le traitement de l'amylose à transthyrétine Vyndaqel

Cette autorisation de mise sur le marché (AMM) d'un nouveau dosage à 61 mg du produit administré par voie orale fait suite à un avis favorable du comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'Agence européenne du médicament (EMA) rendu en décembre 2019.

Elle repose sur les résultats de l'étude phase III ATTR-ACT qui ont montré une réduction significative de la mortalité par rapport au placebo (29,5% vs 42,9%) et des hospitalisations dues à un événement cardiovasculaire.

Le produit est approuvé depuis 2011 en Europe dans le traitement de la TTR chez les patients adultes présentant une polyneuropathie symptomatique de stade 1 pour retarder le déficit neurologique périphérique.

Il bénéficie depuis septembre 2019 d'une recommandation temporaire d'utilisation (RTU) en France dans le traitement de la TTR chez les patients adultes présentant une insuffisance cardiaque restrictive de classe NYHA I, II ou III, rappelle-t-on.

L'amylose à transthyrétine est une malade rare et progressive qui se caractérise par une accumulation anormale de dépôts d'amyloïdes composés de protéines de transthyrétine dans les organes et les tissus. Elle peut avoir un impact sur le système nerveux périphérique, le coeur, les reins, le système gastro-intestinal et les yeux.

Vyndaqel* est le "premier et unique" traitement autorisé dans l'Union européenne pour les patients atteints de cette pathologie et présentant une cardiomyopathie, a souligné Pfizer dans son communiqué. Jusqu'ici, les seuls traitements approuvés étaient réduits à une gestion des symptômes de la maladie, ou, dans de "rares cas", à une transplantation du coeur et/ou du foie, a-t-il poursuivi.

Il s'agit aussi du premier médicament à détenir deux indications pour traiter des complications liées à la TTR, en cardiologie et en neurologie, a-t-il noté.

Source: APMnews