Nouvelles données positives pour le burosumab dans le rachitisme hypophosphatémique familial

Publié le mercredi 6 décembre 2017
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TOKYO, 4 décembre 2017 (APMnews) - L'anticorps monoclonal burosumab (composé KRN23) maintient son efficacité chez des adultes atteints de rachitisme hypophosphatémique familial ou hypophosphatémie liée à l'X, selon des données de suivi en ouvert à 48 semaines d'un essai clinique de phase III, ont annoncé Ultragenyx Pharmaceuticals, Kyowa Hakko Kirin et Kyowa Kirin International (groupe Kyowa Hakko Kirin), lundi dans un communiqué commun.

Les partenaires avaient annoncé en avril le succès de cette étude de phase III, montrant que 94% des patients traités par burosumab à 1 mg/kg, administré toutes les 4 semaines, parvenaient à normaliser leur taux de phosphore à 24 semaines, contre 8% dans le groupe placebo.

A l'issue de la phase randomisée en double aveugle, les patients ont tous reçu le burosumab en ouvert.

Entre la semaine 24 et la semaine 48, 84% des patients qui ont reçu le burosumab dès le début de l'étude ont continué à maintenir leur phosphorémie au-dessus de la limite inférieure normale à 2,5 mg/dL et 89% des patients qui étaient initialement sous placebo ont pu normaliser leur phosphorémie.

Une amélioration continue de la raideur et de la fonction physique était observée avec le burosumab sur l'indice WOMAC.

La raideur s'est améliorée encore, avec un score de 7,72 points en moyenne à 24 semaines puis de 16,03 points à 48 semaines pour ceux qui ont reçu le burosumab dès le début de l'étude. Pour ceux qui sont passés du placebo au burosumab, le score a gagné 15,82 points entre les semaines 24 et 48.

Pour la fonction physique, le score est passé de 2,78 points à 24 semaines chez les patients sous burosumab dès le début de l'étude, à 7,76 points à 48 semaines. Pour ceux qui ont débuté le burosumab après le placebo, le score s'est amélioré de 8,18 points entre les semaines 24 et 48.

De manière similaire, la réduction de la douleur chez les patients recevant le burosumab se poursuit, ainsi que le recours aux antalgiques.

Enfin, le burosumab est associé à une guérison des fractures et pseudo-fractures parmi les 52% des patients qui en avaient à l'inclusion: le taux de guérison est passé de 43% à 24 semaines à 63% à 48 semaines chez les patients sous burosumab dès le début de l'étude. Chez les patients initialement sous placebo, le taux de guérison était de 8% à 24 semaines puis après l'initiation du burosumab, il est passé à 35% à 48 semaines.

Les effets indésirables observés à 48 semaines étaient similaires à ceux observés à 24 semaines, avec principalement une arthralgie (24%), des rhinopharyngites (22%), des céphalées (20%), des lombalgies (16%), des abcès dentaires (13%), une fatigue (13%), un syndrome des jambes sans repos (11%), des douleurs dans les membres (11%), des douleurs (11%), des douleurs dentaires (11%), déficit en vitamine D(10%) et douleurs musculosquelettiques (10%).

Par ailleurs, des symptômes compatibles avec une hypersensibilité ont été observés chez 11% des patients traités par burosumab.

Enfin, aucun changement notable n'a été observé dans le taux de l'hormone parathyroïdienne intacte (PTHi) ou dans la minéralisation ectopique.

Dans cette étude de phase III internationale, 134 adultes avec une hypophosphatémie liée à l'X avaient été randomisés en double aveugle entre le burosumab à 1 mg/kg ou un placebo toutes les 4 semaines pendant 24 semaines.

 

Source : APM International

Mots clés: Médicament Médicament

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